Список литературы

1. Komaki H. et al. Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NSNP-01for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy // Science Translational Medicine. – 2018. – T.10. №.4. – Р.437. Комаки Х. и др. Системное введение антисмыслового олигонуклеотида NS-065/NSNP-01 для пропуска экзона 53 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна // Наука и трансляционная медицина. – 2018. – Т.10. №4. – с.437

2. I фаза клинического исследования по оценке безопасности и эффективности вилтоларсена для лечения пациентов с МДД // Exploratory Study of NS-065/NCNP-01 in Duchenne Muscular Dystrophy [Электронный ресурс]. Режим доступа: Study Details | Exploratory Study of NS-065/NCNP-01 in DMD | ClinicalTrials.gov (дата обращения 26.02.2024).

3. Clemens P. R. et al. Safety, tolerability, and efficacy of viltolarsen in boys with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 53 skipping: a phase 2 randomized clinical trial // JAMA neurology. — 2020. — T. 77. — № 8. — P. 982–991. Клеменс П.Р и др. Безопасность, переносимость и эффективность вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающейся пропуску 53 экзона: рандомизированное клиническое исследование 2-й фазы // Журнал Американской Медицинской Ассоциации Неврологии. — 2020. — T. 77. — № 8. — С. 982–991.

4. II фаза рандомизированного клинического исследования по оценке безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающейся пропуску 53 экзона // A Phase II, Dose Finding Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NS-065/NCNP-01 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) [Электронный ресурс]. Режим доступа: Study Details | Safety and Dose Finding Study of NS-065/NCNP-01 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) | ClinicalTrials.gov (дата обращения 26.02.2024).

5. Clemens P. R. et al. Long term functional efficacy and safety of viltolarsen in patients with Duchenne muscular dystrophy// Journal of neuromuscular diseases. — 2022. — T. 9. — № 4. — P. 493–501. Клеменс П.Р. и др. Долгосрочная функциональная эффективность и безопасность вилтоларсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна // Журнал нервно-мышечных заболеваний. — 2022. — T. 9. — № 4. — С. 493–501.

6. II фаза клинического исследования по оценке долгосрочной эффективности и безопасности вилтоларсена при лечении пациентов с МДД, поддающихся терапии с пропуском экзона 53 // A Phase II, Open-Label, Extension Study to Assess the Safety and Efficacy of NS-065/NCNP-01 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) [Электронный ресуpc]. Режим доступа: Study Details | Extension Study of NS-065/NCNP-01 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) | ClinicalTrials.gov (дата обращения 26.02.2024)